희귀 질환 실험의 5가지 고려 사항

연구원부터 후원자, 환자, 옹호단체, 임상의에 이르기까지 희귀질환 연구 분야 내에는 열정적이고 의욕적이며 결단력 있는 사람들로 가득하다. 연구 성공을 위해서는, 희귀 질환 연구 분야의 가장 큰 자산이라 할 수 있는 관련된 모든 사람들의 잠재력을 최대한 활용하여야 한다. 이것이 바로 희귀질환 연구 내에서의 운영 난제에 대해 상당한 관심을 기울여야 하는 이유다.

고아 약물 지정을 지원하는 연구의 경우, 이러한 운영상의 우려는 환자 확인, 환자 참여, 환자 유지, 조사 현장 선택, 현장 팀 지원의 5가지 주요 문제로 나눌 수 있다. 또한, 희귀 질환 내에서, 연구자들은 종종 소아과 인구 및 간병인이 필요한 노인들을 다루는 때가 있는데, 이는 또 다른 복잡성을 더하기도 한다.

1. 환자 식별

조금 더 일반적인 질환에 대한 동일한 전략의 상당 부분이 특정 질환에서는 효과가 있을 수 있지만, “희귀 질환”은드물게 있는 경우라는 것을 기억해야 한다. 후원자와 CRO는 더 작은 환자 풀 밖에 주어지지 않으며, 환자에게 접근하기 위해서는 추가적인 도구를 사용해야 할 수 있다. 일반적인 질환들은 접근할 수 있는 클리닉들이 잘 자리를 잡고 있는 반면, 희귀 질환의 경우 환자 중 단 5%만이 치료되고 있다는 사실을 기억해야 한다.

의학 정보학은 고아 약물 개발자들의 연구 모집 방식을 바꾸는 데 도움을 주었다. 현장 데이터베이스, 타당성 평가, 질병 모집단에 대한 심층 검토, 대상 모집단에 대한 관리 기준 및 기타 데이터는 연구자들이 보다 정보에 입각한 모집 결정을 내리는 데 도움이 될 수 있다.

마찬가지로, 주요 여론 지도자층과의 대화 및 환자 기록을 확인흔 것 또한 유용한 자원이다. 특히, 환자 옹호 단체들은 오늘날 연구에 더 많이 관여하고 있으며 규제 변화에 의해 힘을 얻고 있다. 환자와 그 가족을 지원하는 데 전념하는 적절한 옹호 기관과의 관계를 활용하면 각 환자 집단이 직면하는 고유한 문제에 대한 통찰력을 제공할 수 있다. 이 정보는 다시 특정 요구에 맞게 연구 설계와 운영을 맞춤화하는 데 사용될 수 있다. 특정 연구에 적합한 환자를 모집하는 것은 환자 참여도를 높이고 실험이 시작되기 전에 자원이 소모되는 것을 방지하는 중요한 방법이다.

2. 환자와의 교류

환자 교류의 가장 중요한 점은 연구 참가자들에게 발언권을 주는 것이다. 이는 그들의 입장에 서서 그들의 관점을 고려하는 것을 의미한다. 환자들의 통찰력과 관점에 대해 듣지 못하게 된다면, 연구자들은 연구에 있어서 너무나도 많은 기회를 놓치게 된다.

맞춤형 의사소통 또한 환자 교류에 있어서 중요한 부분이다. 

 임상 실험에 참여함으로써 어떠한 현실적인 위험과 이점이 존재하는지 환자가 이해하는지를 확인해야 한다. 이러한 확인 절차의 주요 부분 중 하나는 동의와 승인 절차의 이해가 있다. 소아과 실험의 경우, 부모와 보호자가 자녀에게 중요한 사항을 이해하고, 그러한 주요점들을 자녀에게 연관짓는 것이 포함될 수 있다.

고려해야 할 기타 중요한 의사소통 전략(상황에 따라 맞춤형 의사소통 제공)은 다음과 같다 :

  • 환자 봉사 활동 자료
  • 환자 의뢰 및 의뢰 자료
  • 브랜딩 및 광고
  • 소셜 미디어

3. 환자 유지

고아 약물 지정 시험은 작은 표본 크기가 불가피하기 때문에, 환자 한사람 한사람 마다 연구 결과의 통계적 유효성에 주요하게 작용한다. 따라서 희귀질환 연구에서 환자 유지는 중요하다. 다음과 같은 조치를 통해 환자를 우선순위로 두어야 한다 :

  • 참여에 대한 헌신을 명확하게 함
  • 참여 자료집 제공
  • 환자와 가족의 헌신의 이해 (학교 및 직장 모두) – 환자들에겐 병원 밖에서의 삶도 있다는 것을 유의해야 함.
  • 특히 매우 희귀한 질병에 대한 연구를 진행할 경우, 가족 및 요양자를 위한 이동 및 숙식에 대한 지원 제공— 연구 장소로 가기 위해서는 (혹은 일반적으로 적절한 치료를 받기 위하여) 먼 거리를 이동해야 하는 환자들이 많음. 
  • 가족 및 환자에게 연구 진행 상황에 대한 업데이트 제공
  • 감사 인사와 함께 공헌을 인정하는 행위 및 이에 준하는 행위

4. 연구를 위한 적절한 현장 선택

약물 개발 성공에는 항상 적절한 연구 선택이 중요하다. 희귀질환 연구의 경우 ‘환자가 있는 곳으로 가라’는 것이 결정적인 요인이며, 이는 국제적인 연구 현장을 포함하는 경우가 많다. 연구 현장을 선택할 때는 다음 사항에 유의해야 한다 :

  • 해당 지역 및 국가의 규제적 필요 조건
  • 특정 국가의 조사관 및 감독관의 굿 클리니컬 프렉티스 (GCP) 기준 
  • 여행 금지 (연구하려는 질환에 대해 내려진 금지 포함)
  • 수입/수출 라이선스 필수 요건
  • 해당 국가의 상황 (정세, 최근 자연 재해, 진행 중인 시민 불안 등) — 해당 지역의 불안정이 연구를 방해하거나 부정적인 영향을 끼치게 할 만한 징후가 있는지 유의하여야 함.
  • 연구 경험 (혹은 연구 경험의 결핍) — 연구를 위한 필요 교육 및 지원 제공
  • 기술적 능력— 연구 진행을 위한 적절한 장비가 해당 현장에 있는지 확인하여야 함
  • 조사관 회의 참가를 위한 해당 지역 규제

5. 현장 연구 팀의 교류 및 지원

현장 팀 교육은 꾸준히 이루어져야 하지만, 현장 자격 검증 방문, 현장 개시 방문 및 조사관 회의에 대해 특별한 주의를 기울여야 한다. 특히, 환자 준수가 문제인 경우, 필요한 경우 GCP 교육을 추가로 실시하는 것도 중요하다. 현장 스태프에게 명확하고 포괄적인 연구 매뉴얼이 제공되어야 한다.

스폰서와 CRO는 업데이트를 공유하고 피드백이 오고갈 수 있는 연구 현장과의 정기적인 의사소통을 유지해야 한다. 또한, 데이터베이스 검토에 대한 지원은 데이터의 무결성을 위한 핵심 부분 중 하나이다.

연구 인력에 대한 추가적인 전문 인증 또한 고려되어야 한다. 예를 들어, 프리미어에서는 희귀질환과 소아청소년과 모두에 대해 특별히 내부 다중 인증 시스템을 만들었다. 이러한 질환 사례에 배정된 모든 직원은 이 교육을 이수해야 하며, 이는 교육 추적 시스템에 기록되어 있다.

비판적 사고 능력에 대한 품질 모니터링도 주기적으로 이루어져야 한다. 특이하거나 복잡한 징후를 포함하는 연구의 경우 현장 스태프의 경험 모니터링이 유용할 수 있다.

또한, 직원 이전을 위한 승계 계획은 중요하지만 간과되어지는 경우가 많다. 직원 이직률이 낮은 현장을 우선순위에 두는 것도 중요하지만, 부분적인 변화 또한 불가피하다. 연구에 큰 차질이 없도록 적절한 절차가 마련되어 있는지 확인해야 한다.

다음 고아 약물 실험을 위한 효율적인 운용 준비

좋은 소식은, 이러한 각각의 운영상의 우려는 잘 확립된 임상 실험 현장 네트워크와 이들을 통해 얻는 경험을 통해 해결할 수 있다는 것이다. 프리미어와 같은 계약 연구 기관들은 고객에게 규제, 데이터 관리, 통계, 과학, 의료 전문가뿐만 아니라 감독관과 프로젝트 관리 전문가들로 구성된 강력한 국제적인 네트워크를 제공한다.

희귀 질환 임상 실험 현장에서 잘 설립된 네트위크의 중요성에 대한 추가적인 사항은 최근 있었던 웨비나를 통해서 확인할 수 있다. Improving Regulatory and Operational Performance in Orphan Drug Development.